Inovação e compromisso no tratamento de Doenças Raras
Numa entrevista exclusiva, João Roxo, Head of Rare Diseases da PIAM Iberia, destaca a importância da inovação e do cuidado personalizado no tratamento de doenças raras.

Dr. João Roxo, Head of Rare Diseases
A PIAM, farmacêutica líder no tratamento das Doenças Raras (DR) em Itália, oficializou a sua entrada em Portugal e Espanha no último trimestre de 2022. Fale-nos um pouco sobre o percurso da PIAM e em que valores assenta o seu ADN.
A PIAM é uma farmacêutica italiana de referência na área das doenças raras, nomeadamente, nas doenças hereditárias do metabolismo. Trata-se de uma empresa com uma grande notoriedade a nível europeu e, sobretudo, em Itália, que ao longo dos últimos 30 anos, introduziu no mercado produtos extremamente inovadores. O percurso da empresa tem sido dedicar-se ao desenvolvimento de fórmulas e medicamentos, cada vez mais eficazes, com vista a melhorar a adesão ao tratamento e à inovação terapêutica.
A expansão da PIAM na Península Ibérica resulta do compromisso criado entre o laboratório e a sociedade, nomeadamente para com os doentes raros. Tendo como premissa a ideia de que cada doente tem direito ao melhor tratamento possível, este tipo de doentes está no topo das nossas prioridades. Acreditamos que a expansão da companhia contribui de forma bastante positiva na comunidade médica e, consequentemente, na qualidade de vida dos doentes, através da oferta de melhores soluções, e de diferentes abordagens terapêuticas. A nossa missão tem sido, não só trabalhar, de uma forma contínua com vários stakeholders e diversas sociedades médicas, como também com as associações e grupos de pacientes, com o intuito de tentar aproximar e incluir os doentes raros na sociedade, exponenciando igualmente o conhecimento e a informação.
Relativamente ao ADN da PIAM, este está assente nos valores que para nós são básicos, como a excelência, a responsabilidade, a competência e a continuidade. Mantemo-nos muito fiéis a estes valores, focando-nos nas principais necessidades de saúde e bem-estar da população.
Qual é a realidade das Doenças Raras em Portugal? Quantas pessoas são afetadas por estas patologias e que repercussões têm tanto para os doentes como para os seus agregados familiares?
Sensivelmente, 6% da população em Portugal é afetada por estas patologias, não podendo, de igual forma, deixar de se considerar todo o agregado familiar e terceiros envolvidos. Nesta perspetiva, considero que, dadas as limitações e condicionantes pessoais e sociais dos doentes raros, bem como o peso social e emocional que representam para a sociedade, devem ser encarados como prioritários os investimentos na inovação e evolução deste tipo de doenças, quer pelo setor público, quer eventualmente pelo setor privado. Contudo, é com satisfação que verifico que, não só a medicina, mas também as abordagens terapêuticas que vão surgindo, têm evoluído de uma forma muito natural e gradual. E a prova disso é o número crescente de iniciativas no âmbito das doenças raras, não só no âmbito da comunidade médica, como também da própria sociedade.
Recentemente a PIAM desenvolveu uma linha nutricional especializada baseada em suplementos alimentares de uso médico destinados ao tratamento dietético de doentes raros. Em que consistem estes suplementos e a que doentes se destinam?
Com foco essencial nas necessidades de saúde e no bem-estar da população, a PIAM tem priorizado a inovação terapêutica em doenças raras, nomeadamente nas doenças hereditárias do metabolismo, com a integração de um pipeline inovador e a criação de novas linhas de negócio, especializadas para este tipo de doenças. Exemplo disso, é a criação de uma linha nutricional específica de suplementos alimentares de uso médico (MEDIFOOD), destinados ao tratamento dietético de doentes raros, que estão impossibilitados de utilizar alimentos comuns para satisfazer as suas necessidades nutricionais. Com a MEDIFOOD, e através dos seus suplementos, a PIAM consegue chegar de forma original e personalizada aos doentes com doenças metabólicas, suplementando-os consoante a sua necessidade individual e as fases da sua vida.
A Investigação & Desenvolvimento (I&D) em novos produtos é uma das prioridades da PIAM. Que estratégia tem sido adotada pela PIAM internacional e pela PIAM ao nível ibérico?
Portugal e Espanha não são, ainda, países de referência nas doenças raras. A PIAM está sediada em Itália, um país pioneiro em doenças raras e que tem diversos centros de referência com trabalhos interessantes publicados. O que a PIAM Iberia procura fazer em termos de estratégia é seguir e mimetizar o que foi feito pela casa-mãe nos últimos 30 anos. A aposta na Investigação & Desenvolvimento (I&D) em novos produtos tem sido e vai continuar a ser uma das grandes prioridades da PIAM. Este investimento acompanha a tendência crescente que a companhia terá de acompanhar ao longo dos próximos anos para que continue a estar presente no mercado e próxima dos doentes. A importância de introdução de novos fármacos é uma das grandes ambições da PIAM. A expansão a nível ibérico, ao nível da investigação e do aumento de produtos, contribui, de uma forma bastante positiva, não só para a comunidade médica, através da oferta de soluções mais inovadoras, mas também para aumentar a informação e a difusão de novos dados clínicos, do nosso arsenal terapêutico e, com isto, melhorar a oferta de soluções e diferentes abordagens terapêuticas em Portugal e Espanha.
A consciencialização e difusão de informação são fundamentais para o sucesso e aproximação do doente raro à sociedade. Clínica e socialmente, que trabalho tem vindo a ser desenvolvido pela PIAM?
Acreditamos que a consciencialização e a difusão da informação são fundamentais para o sucesso e aproximação do doente raro à sociedade. Clínica e socialmente, o trabalho personalizado que exercemos junto das sociedades médicas e associações de doentes em Portugal e na Europa constitui uma das peças-chave da integração e aceitação do doente com patologia rara na sociedade. A nível nacional e internacional, são vastos, contínuos e em número crescente, os projetos em que a PIAM está envolvida.
O futuro das DR e da companhia passa, não só por continuar a apoiar diretamente estas sociedades, associações e grupos de pacientes, aproximando-os, incluindo-os, mas também pela criação de novas entidades e grupos de discussão que possam gerar não só uma maior partilha de experiências, como também um enriquecimento do conhecimento das mesmas. Este trabalho multidisciplinar tem igualmente como ambição maximizar a fluidez de comunicação de toda a rede de saúde em Portugal.
Enquanto companhia farmacêutica, a nossa função será sempre numa perspetiva de inclusão e de encontro, do equilíbrio entre os diferentes stakeholders, entidades da saúde e associações envolvidas nos diferentes quadrantes sociais. O objetivo passa por garantir a equidade e o acesso do medicamento a todos os doentes raros em Portugal. Neste contexto, todos estes players representam um enorme valor para a PIAM. Eu diria que são a nossa prioridade, o que se traduz na aposta da companhia em introduzir novos fármacos, ano após ano no mercado, através de programas de investigação, de parcerias estratégicas, com centros de referência, centros de estudo, porque o sucesso do tratamento é o nosso foco.